リガンドベースの医薬品設計とは、既知の活性化合物の情報を足がかりにして、化合物の全体構造の類似性や部分構造の有無、ファーマコフォア（活性の発現に必要な官能基群とその空間的な配置）に注目して新規のリガンドを設計・探索することを指します。タンパク質の構造を必要としないため、古くから利用されてきました。一方、構造ベースの医薬品設計とは、標的となるタンパク質の立体構造に基づき、それに結合する（「鍵と鍵穴」の鍵としてはたらく）化合物を計算機によって探索設計する手法です。タンパク質の高精度な立体構造解析技術や計算化学・計算機性能の進歩によって、進捗が著しいアプローチといえます。